Et nyt forsøgspræparat forbedrede leverhelsen hos 60 procent af patienter med en sygdom, omkring en million danskere lever med.
Mens danskerne diskuterer slankemedicin, har en lavmælt epidemi bredt sig: fedt i leveren. Omkring en million danskere skønnes at have sygdommen MASLD, og 60.000 af dem har den alvorlige form MASH, hvor leveren langsomt nedbrydes af betændelse og arvæv, oplyser Lægehåndbogen på sundhed.dk.
Indtil nu har behandlingen handlet om vægttab og motion. Der findes ingen målrettet medicin, der reelt stopper sygdommen ved roden. Det kan være ved at ændre sig.
I et fase 2-forsøg publiceret i tidsskriftet The Lancet i august 2025 viste det amerikanske præparat ION224, at 60 procent af patienterne på den højeste dosis opnåede målbar forbedring af leveren mod placebo. Effekten viste sig uden, at deltagerne tabte sig nævneværdigt, skriver University of California San Diego i en pressemeddelelse om studiet.
Angriber sygdommen ved roden
ION224 blokerer et leverenzym kaldet DGAT2, som spiller en nøglerolle i, hvordan leveren producerer og lagrer fedt. Ved at hæmme enzymet bremses fedtophobningen og betændelsen i leveren, som er det, der over tid kan føre til arvæv og skrumpelever.
“Ved at blokere DGAT2 afbryder vi sygdomsprocessen ved dens grundårsag og standser fedtophobning og betændelse direkte i leveren,” siger Rohit Loomba, der er overlæge og leder af gastroenterologi og hepatologi ved UC San Diego School of Medicine og hovedforsker bag studiet.
Forsøget omfattede 160 voksne med biopsi-bekræftet MASH og mild til moderat leverfibrose. Deltagerne fik månedlige injektioner i 51 uger med enten ION224 i forskellige doser eller placebo. Præparatet blev generelt godt tolereret uden alvorlige bivirkninger, fremgår det af studieoplysningerne i The Lancet.
Op mod hver fjerde voksen rammes globalt
Fedtleversygdom regnes for den hyppigste kroniske leversygdom i den vestlige verden med en forekomst på omkring 30 procent. Op mod hver fjerde voksen på verdensplan menes at have en form for fedt i leveren. Mange ved det ikke selv, for sygdommen forløber oftest uden symptomer, indtil leverskaden er fremskreden.
MASH er den alvorlige variant, hvor der ud over fedt også optræder ballonering af levercellerne og betændelse, og hvor risikoen for fibrose og skrumpelever stiger markant. Sundhedsmyndighederne har de senere år skiftet til den nye internationale terminologi MASLD og MASH, som erstattede den tidligere betegnelse non-alkoholisk fedtleversygdom i 2023.
Næste skridt er fase 3
Resultaterne skal nu bekræftes i større fase 3-forsøg, før myndighederne kan tage stilling til en godkendelse. Det er det sidste store skridt, før et lægemiddel kan nå patienterne.
“Det er det første lægemiddel af sin slags, der viser reel biologisk effekt mod MASH,” siger Rohit Loomba i pressemeddelelsen fra UC San Diego.
Lykkes fase 3, kan ION224 blive den første målrettede behandling, der kan stoppe og potentielt vende leverskaden, før den udvikler sig til livstruende stadier. Studiet er finansieret af det amerikanske medicinalfirma Ionis Pharmaceuticals, som står bag præparatet.