Sebastian Ilsøth
Medicinen, der typisk bliver brugt på kræftpatienter, viser sig nu at have positive effekter hos helt andre patientgrupper.
En velkendt medicin med oprindelse i kræftbehandling kan få en ny anvendelse i behandlingen af autisme.
Det amerikanske lægemiddelagentur FDA har påbegyndt en proces for at godkende leucovorin – også kaldet folinsyre – til behandling af autisme, selvom der endnu ikke er gennemført store fase 3-forsøg.
Dette fremgår af rapportering fra det amerikanske sundhedsmedie KFF Health News.
Leucovorin er en kemisk variant af folinsyre (B9), som læger i dag bruger til at reducere bivirkninger ved kemoterapi. Nu undersøges stoffet også for dets potentiale til at hjælpe børn med autisme, især dem med en tilstand kaldet cerebral folatmangel – en lidelse, hvor hjernen ikke optager folinsyre effektivt.
Flere mindre forsøg har givet lovende resultater, særligt med hensyn til børns sproglige udvikling. Ifølge børne-neurolog Richard Frye har flere autistiske børn vist markante forbedringer efter at have startet behandling med leucovorin. Teorien bag behandlingen er, at leucovorin kan omgå en defekt i hjernens folinsyretransport – en defekt, der er fundet hos op mod 75 % af børn med autismespektrumforstyrrelse.
Familien Connor er blandt dem, der har prøvet leucovorin. Da deres søn, Mason, ikke talte som toårig og senere blev diagnosticeret med autisme, begyndte de selv at lede efter behandlingsmuligheder. Mason fik sin første dosis som treårig, og allerede efter tre dage sagde han sine første ord. I dag, som femårig, er hans tale- og koncentrationsevner fortsat i bedring.
Frye og hans kolleger har publiceret fem randomiserede, kontrollerede forsøg, men understreger, at der stadig mangler store kliniske fase 3-studier, som normalt er nødvendige for godkendelse. På trods af dette har FDA indledt en vurdering af muligheden for godkendelse, hvilket har givet både håb og skepsis i det medicinske miljø.
Leucovorin er en generisk medicin uden patentrettigheder, hvilket gør den billig, men også økonomisk mindre interessant for medicinalindustrien. Frye har derfor taget initiativ til at oprette sin egen virksomhed for at sikre, at børn med autisme kan få adgang til præparatet i en form og kvalitet, de kan tåle.
Ifølge nonprofitorganisationen Every Cure udskrives op mod 30 % af al medicin i USA off-label, det vil sige til andre formål end dem, den oprindeligt er godkendt til. Organisationens mål er at finde skjulte behandlingsmuligheder i eksisterende medicin, og leucovorin er netop et af deres eksempler.
Imens fortsætter forskningen i folinsyrens rolle i hjernen. Studier har vist, at børn med autisme og folattransportproblemer kan identificeres gennem en særlig antistof-test (FRAT), og at en tredjedel af dem responderer positivt på behandlingen. Men der er stadig åbne spørgsmål, der skal besvares, før leucovorin kan blive en bredt anerkendt behandling.
Indtil videre må familier som Masons navigere i det uformelle system af off-label medicin og håbe på de bedste resultater.
