Et studie udført af forskere ved Lawson Research Institute over en periode på 12 måneder har vist, at Ambroxol kan stabilisere psykiatriske symptomer, forbedre kognitive funktioner og beskytte mod hjerneskader hos genetisk disponerede personer.
Parkinsons sygdom med demens (PDD) fører til symptomer som hukommelsestab, forvirring, hallucinationer og humørsvingninger. I Danmark lever cirka 12.000 mennesker med Parkinsons sygdom, og omkring 1.500 diagnosticeres hvert år.
Selvom der endnu ikke findes en kur mod PDD, benyttes kolinesterasehæmmere i dag til at lindre symptomerne.
"De nuværende behandlinger mod Parkinsons og demens fokuserer primært på symptomlindring – de ændrer ikke sygdommens udvikling," udtalte Dr. Stephen Pasternak, hovedforfatter på studiet, til The Standard.
"Vi håber, at Ambroxol – et hostemiddel, der er receptfrit tilgængeligt i store dele af verden, dog ikke i USA eller Canada – kan ændre forløbet for Parkinsons demens og beslægtede lidelser."
Hvad viste forskningen?
Studiet, offentliggjort i JAMA Neurology, omfattede 55 personer med Parkinsons demens. Deltagerne blev fulgt med hensyn til hukommelse, psykiatriske symptomer og niveauet af GFAP – en blodmarkør for hjerneskade.
Resultaterne viste, at GFAP-niveauet steg hos dem, der fik placebo, men forblev stabilt hos deltagerne, der fik Ambroxol. Samtidig forværredes demenssymptomerne i placebogruppen, mens de forblev uændrede hos Ambroxol-gruppen. Desuden oplevede deltagerne i behandlingsgruppen en forbedring i deres kognitive præstationer.
"Placebogruppen viste en klinisk signifikant forværring af neuropsykiatriske symptomer, mens gruppen, der fik Ambroxol, forblev stabil," skrev forskerne.
Ambroxol blev desuden vurderet som sikker, veltolereret og viste tegn på effekt. Dog kunne forbedringen i kognition ikke bekræftes statistisk.
Hvordan virker Ambroxol ved Parkinsons?
Ambroxol øger aktiviteten af enzymet GCase, som spiller en central rolle i nedbrydningen af affaldsstoffer i hjernen. Hos Parkinson-patienter er dette enzym ofte i underskud, hvilket fører til ophobning af skadelige stoffer, såsom proteinet alfa-synuclein, i hjernecellerne.
Det vurderes, at Ambroxol kan hjælpe med at fjerne disse affaldsstoffer og dermed beskytte hjernecellerne mod skade. Lægemidlet blev første gang foreslået som mulig behandling mod Parkinsons i 2009.
I 2020 demonstrerede et forsøg, støttet af Cure Parkinson’s og samarbejdspartnere, at Ambroxol kan nå de dele af hjernen, hvor GCase er aktivt, og at det er sikkert for patienter med Parkinsons.
"Vi håber, at Ambroxol – eller beslægtede stoffer – vil kunne bremse eller forhindre udviklingen af Parkinsons sygdom og demens, især hvis behandlingen sættes ind tidligt," forklarede Dr. Pasternak.
Han og hans team planlægger et nyt klinisk studie senere i år med fokus på Ambroxols effekt på kognitiv funktion. Samtidig arbejder de på at sikre midler til et separat studie, der fokuserer udelukkende på demens.
Forskerne samarbejder også med det amerikanske firma Zywie Bio LLC for at udvikle Ambroxol-lignende forbindelser med forbedrede farmakologiske egenskaber.
"Et lægemiddel som Ambroxol kan potentielt gøre en stor forskel – det kan bringe håb og forbedre livskvaliteten for mange," sagde Dr. Pasternak.
